巴基斯坦科学家带女儿来上海治病
【#巴基斯坦科学家带罕见病女儿来沪治病#】艾莎是一位患有重型β地中海贫血的巴基斯坦女孩。当查询到上海复旦儿科医院在开展针对该疾病的基因编辑疗法临床研究后，本身从事科学研究工作的艾莎父亲立即联系了医院。治疗团队采集了她的自体造血干细胞并送到专门的基因编辑工厂，通过上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器，对艾莎的自体造血干细胞中的相关区域进行精准碱基编辑，重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至艾莎体内。之后，其自身的血红蛋白浓度稳定增长。目前血液检测报告显示，艾莎的总血红蛋白已经超过100克每升，和她入院相比翻了一番，这也意味着，艾莎被治愈了。 来源：看看新闻KNEWS的微博视频
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